Amicus Therapeutics于2025年06月25日宣布，日本厚生勞動省已批準Pombiliti（cipaglucosidase alfa，西帕葡萄糖苷酶-a）+Opfolda（miglustat，麥格司他）用于治療晚發(fā)型龐貝?。↙OPD）成年患者。

Pombiliti®(cipaglucosidase alfa)西帕葡萄糖苷酶-a+Opfolda®(miglustat)麥格司他是一種雙組分療法。Pombiliti是一種重組人GAA酶(rhGAA)，天然表達，富含雙-M6P（甘露糖-6-磷酸），旨在增加肌肉細胞對它的吸收。Opfolda是一種酶穩(wěn)定劑，旨在穩(wěn)定血液中的酶。憑借此項批準，Pombiliti+Opfolda現(xiàn)已在美國、歐盟、英國、加拿大、澳大利亞、瑞士和日本獲得批準。

龐貝病也稱為糖原貯積病Ⅱ型、是一種糖原代謝遺傳性疾病，由溶酶體酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)缺乏引起，該酶可在溶酶體中將糖原降解為葡萄糖。GAA缺乏會導致各種組織中糖原在溶酶體內(nèi)積累。