歐盟委員會于近日批準(zhǔn)由賽諾菲開發(fā)的新型口服可逆性布魯頓酪氨酸激酶(BTK)抑制劑Wayrilz(rilzabrutinib)，用于治療對其他療法無效的成人免疫性血小板減少癥(ITP)。此前，歐洲藥品管理局人用藥品委員會(CHMP)已給予了積極意見。

此次批準(zhǔn)主要基于關(guān)鍵性LUNA 3臨床3期研究的積極結(jié)果。研究顯示，Wayrilz成功達(dá)到主要及次要終點，顯著改善了患者的持續(xù)性血小板水平及其他ITP相關(guān)癥狀。該研究共納入202例成人持續(xù)性或慢性ITP患者，評估Wayrilz與安慰劑相比的療效與安全性。分析顯示，第25周時，Wayrilz組23%的患者達(dá)到持久性血小板應(yīng)答，而安慰劑組為0%（p<0.0001）。此外，Wayrilz組患者的血小板應(yīng)答持續(xù)時間顯著延長至7周，此數(shù)值在安慰劑組為0.7周。