近日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準奧梅羅斯公司的YARTEMLEA（narsoplimab-wuug）上市，用于治療造血干細胞移植相關(guān)血栓性微血管?。═A-TMA）。

該藥是全球首個且唯一獲批的TA-TMA療法，也是首個凝集素途徑抑制劑，適用于2歲及以上成人和兒童患者，終結(jié)了該疾病長期缺乏有效治療手段的困境。

Yartemlea（又名OMS721）是一種靶向MASP-2的全人源單克隆抗體，MASP-2作為補體凝集素通路的效應(yīng)酶，是一個創(chuàng)新的促炎性蛋白靶點。值得注意的是，抑制MASP-2已被證實能保留抗體依賴性經(jīng)典補體激活通路的完整功能，該通路是獲得性免疫應(yīng)答的關(guān)鍵組成部分。FDA已授予該藥物針對TA-TMA的突破性療法認定和孤兒藥資格。歐洲藥品管理局（EMA）也已授予其用于造血干細胞移植治療的孤兒藥資格。