FDA批準(zhǔn)了施維雅的IDH1/2抑制劑Vorasidenib作為一款孤兒藥獲批上市，用于12歲及以上伴有易感IDH1或IDH2突變的2級少突膠質(zhì)細(xì)胞瘤或星形細(xì)胞瘤兒童和成人患者，這些患者此前接受過手術(shù)包括活檢、次全切或全切。這是FDA批準(zhǔn)的首款可用于這類患者的全身療法。

Vorasidenib是一款高活性、口服、腦穿透IDH1/IDH2雙靶點抑制劑，可抑制突變的IDH1/2蛋白，該產(chǎn)品由施維雅在2020年收購Agios所得。

膠質(zhì)瘤是一種治療難度極大的疾病，5年病死率在全身腫瘤中僅次于胰腺癌和肺癌。美國總統(tǒng)拜登的長子博·拜登、有民主黨自由之獅之稱的愛德華·肯尼迪都因膠質(zhì)瘤離世。被稱為“大腦殺手”。過去，膠質(zhì)瘤治療手段相當(dāng)匱乏，更缺乏諸如免疫、靶向等前沿療法，擺在患者面前的選擇殊為有限，只有手術(shù)、放化療。但由于腦膠質(zhì)瘤往往侵犯大腦的重要功能區(qū)，腫瘤和腦組織糾纏在一起，實際很難通過外科手術(shù)徹底切除干凈，像腦干等手術(shù)禁區(qū)的發(fā)病者更是絕望。

今年終于邁出了里程碑式的一大步：有了靶向藥。一舉打破了低級別膠質(zhì)瘤長期沒有治療進(jìn)展的困境。