Agios Pharmaceuticals, Inc.2025年08月04日宣布沙特食品藥品管理局(SFDA)已批準(zhǔn)PYRUKYND®(mitapivat，米他匹伐)用于治療非輸血依賴性和輸血依賴性α或β地中海貧血的成年患者。

地中海貧血（Thalassemia）是一種罕見的終身遺傳性疾病，會導(dǎo)致慢性貧血，并可能導(dǎo)致嚴(yán)重的并發(fā)癥，包括器官損害和心臟病。過去，治療方案有限，而且通常針對特定地中海貧血亞型或輸血需求，導(dǎo)致太多患者無法獲得治療，憑借此次批準(zhǔn)，PYRUKYND現(xiàn)已在沙特阿拉伯適用于所有患有α-或β-地中海貧血的成年患者，無論其是否依賴輸血。

沙特阿拉伯國家食品藥品監(jiān)督管理局 (SFDA)批準(zhǔn)PYRUKYND用于治療地中海貧血，是基于一項全球隨機、雙盲、安慰劑對照的ENERGIZE和ENERGIZE-T三期臨床試驗的結(jié)果，這兩項試驗分別針對非輸血依賴型α型或β型地中海貧血成年患者和輸血依賴型α型或β型地中海貧血成年患者PYRUKYND的新藥申請(NDA)已根據(jù)國家食品藥品監(jiān)督管理局的突破性藥物計劃獲得受理，該計劃旨在促進和加速開發(fā)和審查新藥，以滿足治療嚴(yán)重或危及生命的疾病中尚未滿足的醫(yī)療需求。