近日，吉利德原發(fā)性膽汁性膽管炎(PBC)藥物司拉德帕（Seladelpar）通過北京臨床急需臨時進(jìn)口政策，正式獲批進(jìn)入北京天竺罕見病藥品保障先行區(qū)，并可在北京友誼醫(yī)院用于與熊去氧膽酸(UDCA)聯(lián)合治療UDCA應(yīng)答不佳的PBC成人患者，或作為單藥用于治療無法耐受UDCA的PBC成人患者，為國內(nèi)PBC治療帶來新的選擇。

原發(fā)性膽汁性膽管炎（primary biliary cirrhosis，PBC，既往稱為原發(fā)性膽汁性肝硬化）是一種肝內(nèi)膽管進(jìn)行性破壞導(dǎo)致膽汁淤積、肝硬化、肝衰竭為特征的自身免疫性肝病?；颊叨啾憩F(xiàn)為無癥狀或出現(xiàn)疲乏、膽汁淤積（瘙癢、脂肪瀉）或肝硬化（門脈高壓、腹水）等癥狀。實(shí)驗(yàn)室檢查可發(fā)現(xiàn)膽汁淤積，IgM升高，最具意義的是血清中出現(xiàn)抗線粒體抗體。肝組織活檢對診斷和分期是必要的。治療包括熊去氧膽酸，奧貝膽酸，消膽胺（針對瘙癢的）、補(bǔ)充脂溶性維生素，進(jìn)展到終末期時考慮肝移植。

司拉德帕（Seladelpar）是一款全球創(chuàng)新藥物，可以持續(xù)地改善PBC患者的生化指標(biāo)并提升患者的生活質(zhì)量。此前，該藥物已在美國、歐盟和英國獲批。司拉德帕（Seladelpar）尚未在中國獲得國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)。