Karuna Therapeutics的KarXT可能出道即巔峰。有望成為2024年獲得FDA監(jiān)管審批上市的潛在重磅炸彈藥物之一，適應(yīng)癥：精神分裂癥，預(yù)計(jì)2028年銷售額：28億美元。

在去年年底BMS斥資140億美元收購之前，Karuna Therapeutics并不是一家名聲顯赫的生物技術(shù)公司，他們的資產(chǎn)并不是像抗腫瘤療法那樣引人注目，而是治療精神分裂的藥物。

BMS收購Karuna的核心目標(biāo)就是KarTX（xanomeline/Trospium chloride），一種M1 / M4 毒蕈堿受體口服小分子激動(dòng)劑，正在尋求批準(zhǔn)用于治療精神分裂癥。

與大多數(shù)神經(jīng)系統(tǒng)疾病一樣，精神分裂癥是一種可用療法未受滿足的適應(yīng)癥。相對于現(xiàn)有療法，KarXT具備有兩個(gè)明顯的優(yōu)勢，即藥物的功效和安全性。Karuna 于 2023 年 9 月提交了KarXT的NDA申請，并提供了三項(xiàng)安慰劑對照研究的數(shù)據(jù)：兩項(xiàng) 3 期研究和一項(xiàng) 2 期研究。他們還正在進(jìn)行長期擴(kuò)展試驗(yàn)。

KarXT在所有三項(xiàng)已完成的試驗(yàn)中均通過了主要終點(diǎn)。它的另一個(gè)關(guān)鍵賣點(diǎn)是其臨床表現(xiàn)，不存在現(xiàn)有精神分裂癥治療常見的副作用，例如嗜睡和體重增加。高效性和安全性是KarXT脫穎而出的重要背書。

KarXT這一市場潛力最近吸引了Royalty Pharma（專注于醫(yī)藥領(lǐng)域特許權(quán)交易的公司），后者在BMS出資購買Karuna之前就向Karuna支付了1 億美元，以獲得KarXT未來銷售的一部分。

除了精神分裂癥之外，Karuna 還在尋求擴(kuò)大 KarXT 的適應(yīng)癥范圍，包括作為阿爾茨海默病癥患者精神病的治療，以及另一種精神病藥物的輔助治療等用途。

KarXT的PDUFA日期為2024年9月25日。Evaluate預(yù)測，到2028年KarXT的銷售額能達(dá)到28億美元。許多分析師認(rèn)為，如果 KarXT 能夠擴(kuò)大其許可用途，那么它的潛力可能會(huì)很大。Mizuho Securities預(yù)測潛在的峰值年收入將超過 60 億美元。