原研藥由于研發(fā)周期長,有專利保護期,前期研發(fā)的巨大投入成本等因素,價格往往都十分昂貴。昂貴藥主要包括腫瘤靶向治療藥物、部分罕見病藥物等。腫瘤靶向藥能夠精準地作用于癌細胞的特定靶點,療效較好,但價格昂貴;對于罕見病藥物,由于患病人數(shù)少,藥企為了收回研發(fā)成本,定價通常很高。
十大昂貴藥品明細如下:
1. Lenmeldy,由Orchard Therapeutics研發(fā),用于治療異染性腦白質(zhì)營養(yǎng)不良兒童患者,一次性治療的批發(fā)采購成本為425萬美元,是目前全球最貴的藥物。
2. Hemgenix,CSL Behring和uniQure開發(fā)的治療乙型血友病的基因療法,單劑治療要價350萬美元。
3. Elevidys,Sarepta和羅氏共同開發(fā),用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良患者,定價320萬美元。
4. Skysona,藍鳥生物研發(fā),用于治療早期腦腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良,每劑300萬美元。
5. Zynteglo,藍鳥生物研發(fā)的治療β-地中海貧血癥的基因藥物,定價280萬美元。
6. Zolgensma,諾華的脊髓性肌萎縮的基因治療藥物,一個療程定價225萬美元。
7. Zokinvy,Eiger生物制藥公司針對哈欽森-吉爾福德早老綜合征和早衰樣核纖層蛋白病開發(fā)的藥物,年費用高達107萬美元左右。
8. Danyelza,Y-mAbs Therapeutics開發(fā)的用于治療小兒復(fù)發(fā)或難治性高危神經(jīng)母細胞瘤的藥物,每年費用約101萬美元。
9. Kimmtrak,Immunocore研發(fā)的治療轉(zhuǎn)移性或手術(shù)無法切除的葡萄膜黑色素瘤的藥物,每年費用975,520美元左右。
10. Luxturna,Spark Therapeutics研發(fā)的可治療遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良的基因療法,價格為85萬美元。


